Terapia della Colangite biliare primitiva: oggi disponibile un trattamento specifico e efficace anche sui sintomi

La terapia della Colangite biliare primitiva merita un particolare approfondimento, in considerazione dei degli obiettivi e delle variabili che si presentano alla scelta del medico curante. Ce li illustra la Prof.ssa Francesca Romana Ponziani (Direttore Liver Unit, CEMAD Gemelli IRCCS) in un’intervista esclusiva che vi proponiamo sul nostro canale YouTube.

“La colangite biliare primitiva è una patologia epatica cronica progressiva che coinvolge le piccole vie biliari. L’infiammazione può portare allo sviluppo di fibrosi e nel corso degli anni anche allo sviluppo di cirrosi epatica. Quindi è importantissimo effettuare una diagnosi tempestiva e soprattutto tempestivamente iniziare un trattamento” esordisce la Professoressa Ponziani.
Tra le prime terapie identificate per questa condizione c’è l’acido ursodesossicolico.”

 D “E’ efficace su tutte le tipologie di pazienti?”

Ponziani “Nonostante sia un farmaco veramente molto efficace e ben tollerato, alcuni pazienti presentano una risposta subottimale all’acido ursodesossicolico, il che significa che possono non normalizzare i parametri biochimici gli esami ematici, ma soprattutto questo farmaco presenta lo svantaggio di non essere un trattamento mirato alla risoluzione dei sintomi di questa patologia che sappiamo essere, ad esempio, tra i più importanti il prurito e l’astenia. (…)

Fortunatamente in tempi recentissimi è stato possibile studiare e identificare l’efficacia di altre molecole che sono degli agonisti dei PPAR.
Questi farmaci principalmente sono due: Elafibranor e Seladelpar, sono in grado di agire su questi recettori PPAR di tipo alfa o di tipo delta variabilmente tra queste due molecole e tramite questo meccanismo agire sul metabolismo degli acidi biliari ma con degli effetti dal punto di vista metabolico agendo anche sul metabolismo lipidico e glucidico. 

D “Riescono a ridurre i sintomi?”

Ponziani “Un altro effetto veramente molto importante è quello di mitigare il processo infiammatorio, grazie a un’azione antinfiammatoria.
L’altro effetto che si è rivelato importante, derivato da altri studi che hanno testato queste molecole soprattutto nelle epatopatie di origine metabolica, è quello di riuscire a contrastare il processo di fibrogenesi epatica.

D “Quindi questi farmaci sono in grado di contrastare la malattia nel suo insieme?”

Ponziani “I trial effettuati hanno dimostrato che questi farmaci sono i primi ad agire con efficacia anche sulla sintomatologia della patologia. In particolare, sul prurito con maggiore o minore potenza a seconda della molecola utilizzata e anche sull’astenia, un sintomo che fino ad oggi è stato sicuramente poco attenzionato soprattutto perché poco trattabile in questi pazienti.
Oggi abbiamo quindi a disposizione un armamentario terapeutico per la colangite biliare primitiva che ci consente, a partire dall’acido ursodesossicolico, di poter utilizzare anche delle seconde linee terapeutiche per arrestare non solo la progressione del danno epatico, l’infiammazione e la fibrogenesi, ma anche per alleviare la sintomatologia così importante per questi pazienti e così limitante sulla qualità della vita.”

Con il supporto incondizionato di Ipsen

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